2025年8月14日，华盛顿 FDA今日加速批准Verve Therapeutics公司基因编辑药物Verve-101上市，用于治疗家族性高胆固醇血症（FH）。这是全球首个获批的体内CRISPR疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送编辑器，永久关闭肝脏PCSK9基因表达，降低“坏胆固醇”LDL-C。
关键III期试验中，单剂注射使患者LDL-C下降61%（持续18个月），远超现有药物。FDA要求设置15年随访注册系统，监控脱靶效应。定价公布为325万美元，但附赠疗效保险——未达目标值可获80%退款。该批准开启“一针治愈”慢性病新时代，同类管线瞄准高血压、淀粉样变等疾病。